Cha mẹ của bé Luca Rooney, hai tuổi, đang sống trong hy vọng rằng cậu bé sẽ sớm được tiếp cận một phương pháp điều trị “thần kỳ” giúp kéo dài sự sống cho căn bệnh xơ nang của mình.
Khi Luca được chẩn đoán mắc bệnh lúc mới hai tuần tuổi, cha mẹ cậu bé là Liam và Courtney Rooney hoàn toàn không biết gì về tình trạng này.
Họ nhanh chóng tìm hiểu và nhận được tin tức đau lòng rằng, nếu không được điều trị, Luca có thể chỉ sống đến tuổi ba mươi do tổn thương nội tạng.
Xơ nang khiến chất nhầy dính tích tụ trong nhiều cơ quan quan trọng như phổi và tuyến tụy, làm mắc kẹt vi khuẩn và khiến người bệnh dễ bị ốm nặng.
Dù không có cách chữa khỏi, nhưng vẫn còn đó niềm hy vọng.
Liam Rooney chia sẻ: “Các bác sĩ nói với chúng tôi rằng có một loại thuốc thần kỳ vừa được phát triển tên là Trikafta, và nó có thể kéo dài tuổi thọ của trẻ em lên… ít nhất là gấp đôi.”
and his wife Courtney had “no idea” what it was. – Photo: Supplied/Liam Rooney
Anh cho biết, các bác sĩ tại bệnh viện Starship đã nói với gia đình Rooney rằng Trikafta là “loại thuốc có khả năng biến đổi mạnh mẽ nhất mà họ từng thấy, ngoài các loại thuốc điều trị ung thư.”
Tại New Zealand, Trikafta đã được cấp kinh phí cho người từ sáu tuổi trở lên kể từ năm 2023. Tuy nhiên, loại thuốc này vừa được bổ sung vào danh sách Các Lựa chọn Đầu tư (OFI) của Pharmac dành cho trẻ từ hai đến năm tuổi.
Cơ quan này cho biết, việc nằm trong danh sách OFI không đảm bảo được cấp kinh phí, nhưng một khi thuốc đã có trong danh sách, Pharmac sẽ cố gắng tài trợ khi có ngân sách.
Các loại thuốc trong danh sách được xếp hạng, nhưng thứ hạng này không được công bố.
Gia đình Rooney không đủ khả năng chi trả khoảng 400.000 đô la mỗi năm cho Trikafta. Thay vào đó, họ buộc phải chờ đợi cho đến khi Luca tròn sáu tuổi.
Rooney nói: “Chúng tôi luôn trong tình trạng lo lắng rằng… thằng bé sẽ bị ốm quá nặng và nếu cần ghép phổi hay bất cứ điều gì trước sáu tuổi, điều đó có thể đồng nghĩa với việc thằng bé sẽ không đủ điều kiện dùng Trikafta trong tương lai.”
Điều đó có nghĩa là phải áp dụng các biện pháp phòng ngừa quyết liệt, bao gồm việc không cho Luca đi nhà trẻ, vật lý trị liệu hai lần mỗi ngày, sử dụng máy xông khí dung (một loại ống hít) hầu hết các ngày, uống vitamin ba lần một tuần và giữ cậu bé tránh xa mọi vi khuẩn có hại thường có trong nước đọng.
“Vì vậy, bất cứ khi nào thằng bé chơi ở đâu, chúng tôi về cơ bản đều phải đứng cạnh để đảm bảo rằng thằng bé không ở gần bất kỳ nguồn nước nào có thể ảnh hưởng đến nó.”
Nhưng bất chấp mọi nỗ lực, Luca đã phải ra vào bệnh viện liên tục trong hai năm qua và đã sống một nửa cuộc đời mình với thuốc kháng sinh.
Rooney cho biết anh và vợ sống trong hy vọng mỗi ngày rằng loại thuốc này sẽ được tài trợ cho những đứa trẻ nhỏ như Luca.
“Điều đó có ý nghĩa là cả thế giới đối với chúng tôi.”
Tiến sĩ Julian Vyas, chuyên gia hô hấp tại bệnh viện Starship, nói với RNZ rằng Trikafta hoạt động bằng cách ngăn chặn việc sản xuất chất nhầy quá đặc, giúp làm sạch lồng ngực trong vài ngày.
Ông nói, việc cung cấp thuốc cho trẻ mẫu giáo sẽ giúp ngăn ngừa một số tổn thương suốt đời.
“Chúng tôi biết rằng ngay cả ở trẻ một hoặc hai tuổi, đã có bằng chứng về tổn thương và tác hại đối với phổi của chúng trên phim chụp CT.
“Vì vậy, lý do là, nếu chúng ta có thể can thiệp sớm hơn, bằng cách bắt đầu dùng Trikafta sớm hơn, chúng ta có thể duy trì sức khỏe tốt lâu hơn, và có rất nhiều lợi ích từ đó. Đó là ý tưởng ngăn chặn mọi thứ ngay từ trong trứng nước.”
Rooney
Vyas cũng chỉ ra gánh nặng chăm sóc khổng lồ đối với cha mẹ, khi phải bảo vệ con cái và cho chúng uống thuốc – điều có thể là một cuộc chiến với trẻ mẫu giáo.
Ông nói: “Đây là một quá trình liên tục, không phải là bạn cần nó trong hai tuần rồi xong việc. Điều này là cho tương lai gần.”
Cha mẹ làm mọi thứ cần thiết cho con cái của họ, nhưng đó là một trách nhiệm rất lớn, Vyas nói.
“Một số phụ huynh đã nói với tôi rằng, điều đó giống như thay đổi vai trò từ một người mẹ hoặc người cha, thành một y tá, bác sĩ, chuyên gia vật lý trị liệu tất cả trong một.”
to receive publicly funded Trikafta. – Photo: Supplied/Liam Rooney
Simone Brown, người đứng đầu Tổ chức Xơ nang New Zealand (CFNZ), cho biết việc đưa Trikafta cho trẻ từ hai đến năm tuổi vào danh sách OFI của Pharmac là một cột mốc quan trọng.
Bà nói: “Bắt đầu dùng loại thuốc này từ hai tuổi là rất quan trọng để ngăn ngừa tình trạng xấu đi, bảo tồn chức năng phổi và bảo vệ trẻ em mắc xơ nang khỏi sự suy giảm đáng kể.”
“Chúng tôi đã thấy Trikafta đã thay đổi cuộc sống của hàng trăm người mắc CF ở New Zealand như thế nào.”
Brown cho biết CFNZ sẽ tiếp tục thúc đẩy việc mở rộng khả năng tiếp cận thuốc.
Trikafta đã được tài trợ tại New Zealand cho những người từ sáu tuổi trở lên kể từ tháng 4 năm 2023.
CFNZ ước tính hơn 50 trẻ từ hai đến năm tuổi sẽ được hưởng lợi từ Trikafta.
Theo rnz.co.nz